我们在这里回顾了 FDA 的加速审查过程中预计会出现的一些操作挑战,并介绍了一项案例研究,其中该案例研究关于对一种新型肿瘤化合物授予突破性疗法认定后,医学影像的需求如何在几乎一夜之间增加。
授予突破性疗法认定后,研究监督就具有了新的含义,这在需要进行医学影像的临床开发项目中尤其如此。这在三个关键阶段都会发生:
- 影像章程:在研究一开始时快速创建。影像章程明确了独立分析方法的逻辑和基础,以及分析人员的职责和责任。
- 患者招募:可以使用影像来丰富和加速患者招募,并确保研究中心只入组适合研究的患者。例如,确定 CT 扫描上的肿瘤是否可测量。
- 影像管理:对影像进行快速采集、质控检查,并提供给专业的独立阅片人,由他们根据章程中明确的分析标准评估影像。
“在突破性疗法试验中,从关于影像章程/方法的咨询到关于最佳研究中心、阅片人和研究者的建议,经验丰富的影像提供商都很有价值”
- 凯理斯 Elizabeth Dalton
快速转化:一项突破性试验影像案例研究
在该申办方获得其新型肿瘤化合物的突破性疗法认定时,凯理斯的医学影像团队一点也不意外。即使是非科学工作人员也注意到 CT 和 MRI 上的肿瘤消失,表明这种化合物可以显著改变癌症治疗。
申办方最初并不知道是否需要一种综合影像解决方案,所以我们的影像专家提出了一种简单的研究设计,并提供用于临床前证据的数据。在申办方获得梦寐以求的突破性疗法认定后,我们的团队立即将这项简单的 I 期试验转化成先进 III 期试验的设计(图 1)。
在不到 3 个月的时间里,凯理斯的医学影像团队:
- 编写了章程
- 编码并发布了一个含 3 种标准(RECIST 1.1、iRECIST 和合订本)的应用程序
- 选择 10 名放射科医生和临床肿瘤医生并进行入职培训
- 开始支持 1200 多名患者的入组
- 支持多次滚动审核
凯理斯的可扩展基础设施让我们能够进行快速转化,以满足试验的加速时间线。申办方获得突破性疗法批准,并且可以向靠某种新型癌症治疗生存的患者提供这种治疗。
结论
在支持了如此多的加速批准后,凯理斯将经验转化成久经考验的方法,以支持我们的客户面对突破性疗法试验的具体挑战。我们的方法有一部分是真诚合作,从提供关于影像章程的咨询和关于最佳方法的建议,到关于经验丰富的高质量研究中心、阅片人和主要研究者的建议,全程支持申办方。