在先前的文章中，我们就随机化和临床试验供应管理 (RTSM) 探讨了一些注意事项，并建议申办方在规划罕见病治疗的临床试验时予以考虑。这些注意事项包括当招募人数患者很少时，所需研究中心数量的变化，以及考虑到罕见病疗法的高昂资金投入，应如何合理地减少药物浪费。
在此，我们将会讨论其他挑战，包括罕见病临床试验的时间跨度、细胞和基因疗法的作用，以及在得到试验供应专家支持的情况下，可靠的全方位交互式应答技术(IRT) 系统将能够如何应对这些和其他挑战，进而推动试验取得成功。
试验时间跨度和支持需求
当需要开设多家临床研究中心，以满足患者入组的人数要求时，申办方需为长期临床试验做好准备，而时间跨度越长，试验的相关设计、方案和/或药物包装要修改的可能性也就越高。在此情况下，具备自定义数据收集流程，并拥有调整管理和分配试验供应的自主性就变得极为关键。
通过与经验丰富的 RTSM 专业人员合作，研究团队可在整个试验过程中获得所需的研究支持。在凯理斯 IRT 中，供应链专家会为 IRT 系统设计提供专业建议和适用选项，协助试验团队实施所需的调整。供应链专家还会与我们的专业项目经理团队紧密合作，在试验开展期间为研究提供支持，做到在确保研究连续性的同时，规避对药物供应和分配的影响。
此外，申办方需做好采集每个患者观察结果和数据点的准备。但无论采集到了多少数据和/或申办方的数据需求在试验期间如何变化，周密的IRT 系统将都可协助申办者根据需要定制其数据收集和报表生产流程。
"在个体化治疗试验中，由于需要管理冷冻和解冻状态产品的温度范围和有效期，IRT 设置会因此受到影响。"
MalcolmMorrissey, 凯理斯统计和产品支持服务主管
个体化疗法试验
当罕见病治疗成为个体化疗法时，围绕 RTSM 开展的物流就变得更具挑战性。在治疗相关的物流方面，涉及干细胞疗法的临床试验需面对更为复杂的情况：首先需要从患者或捐赠者处采集治疗细胞，然后运输到生产基地并修饰，最后运至治疗机构供患者使用。
为确保疗法有效，相关过程通常需采用低温方式保存细胞。如果低温保存管理不当或未达最优条件，则细胞活力和疗法的生产过程便会受影响。此外，如果冷冻储存条件不理想，则治疗效果也可能会受到影响。
一些人可能认为冷冻储存条件与 IRT 无关，但及时记录产品温度范围和隔离存放，以及管理冷冻和解冻状态下产品的不同有效期等功能，都会关系到IRT 的设置和供应链管理。作为一项关键因素，强大的 IRT 解决方案可处理储存状态/条件改变后的失效期，但在许多对温度敏感药物的临床试验中通常却并非如此，而也仅是在近年些来，IRT 才得到越来越广泛的应用。
此外，生产过程中相关事件的时间线可能需要细致的监督，且在某些情况下需采取一定程度的控制。例如，控制生产过程中的事件可避免在某天超出生产能力。这具体取决于试验中的招募规模或需同时满足的患者特异性生产方案的数量。
在 IRT 中进行控制操作简便易行，只需在IRT 中输入受试者下次计划随访日期时，添加每日限制（或上限）即可。另外，凯理斯还设计了附带定制规则的预约系统，可帮助客户更合理地规划试验期间特定研究中心的随访时间安排。预订系统采用整套偏好标准层次结构来运行算法，并针对特定计划随访日期向研究中心分配生产时段。该算法可应用在分配层次，优先的研究中心，考虑该中心是否在上一次算法运行中分配获得对应时段，以及其他客户特定的时段分配标准中。预订系统还兼具药库管理功能，可根据需要对药库设置特定限制，以确保在此类型的罕见病试验中，药库始终具备实施个性化治疗的能力。
在这两种情况下，补给算法仍可包括以患者为中心的预测性供应，以满足整个计划内持续的患者需求。
如果方案同时包括集合药物和方案特定的药物组合类型，或如果药物组合类型间的采购策略不同（一些药物在当地采购，而另一些则集中采购），则供应策略的界定会变得愈加复杂。凭借在临床库存管理方面的丰富经验，凯理斯供应管理专家不但深谙其中的最佳做法，并能灵活应用，进而帮助申办方满足各类不同要求。
